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技术描述：帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是最常见的神经系统退行性疾病之一， PD的主要病理改变为中脑黑质致密部多巴胺（Dopamine，DA）能神经元退行性病变和进行性丢失，引起运动迟缓、僵直等临床表现，并最终导致残疾。目前临床上缺乏治愈帕金森病的手段，以干细胞为基础的细胞替代治疗被认为是一种非常有希望从病理层面上治疗帕金森病的干预方式。目前，已有研究团队利用包括胚胎干细胞（ES），孤雌干细胞（hpSC）以及诱导性多潜能干细胞（iPSc）诱导获得的诱导性神经干细胞（iNSC）等开展针对PD的临床研究。但是，上述种子细胞对于PD患者属于异体来源的细胞，具有引发免疫排斥的风险。我们用非整合体系将健康人外周血单个核细胞（PBMC）诱导成为神经干细胞，此类细胞拥有神经干细胞特性，能分化成神经元、星型胶质细胞、多巴胺能神经元及少突胶质细胞等。在进一步的研究中，我们利用仙台病毒载体携带外源基因将成人外周血单个核细胞重编程为神经干细胞；鉴定了重编程得到的诱导神经干细胞的安全性；在体外将诱导神经干细胞分化为DA神经元并确定细胞体内移植的最佳时间点；将诱导神经干细胞分化获得的DA神经前体细胞移植入免疫缺陷PD小鼠纹状体内，获得了细胞治疗安全性和有效性数据。 基于以上临床前研究基础，已经启动的临床试验将评估自体诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病患者的安全性，并初步评估治疗有效性。利用这项技术可以进行自体来源和异体来源的iNSC-PreDA制备，该研究的推进无疑将为帕金森病治疗提供新策略，对帕金森病的临床治疗具有重大科学意义。